Loại thuốc này được gọi là PZM21, được thiết kế gắn với các thụ thể morphine của não, làm giảm bớt cơn đau mà không gây tác dụng phụ chết người giống morphine.

PZM21 cho đến nay chỉ được thử nghiệm trên chuột, nhưng có lẻ nó là loại thuốc thay thế morphine hứa hẹn nhất mà các nhà khoa học đã tìm thấy hiện nay.

Shoichet và nhóm của ông đã đã tìm ra thuốc dựa trên những mô hình thiết bị tính toán nghiêm ngặt, các nhà nghiên cứu đã thực hiện xấp xỉ 4 nghìn tỷ "thí nghiệm ảo" trong phòng thí nghiệm - được thiết kế để xem được những phân tử nào tương thích với cấu trúc thụ thể morphine của não.

Cách tiếp cận giúp mở ra phương pháp chế tạo thuốc mới, tập trung vào những thứ có thể gắn kết với  thụ thể sinh học thay chỉnh sửa cấu trúc sinh học của chúng như morphine vì cấu trúc hóa học như morphine, để xem sự khác biệt nhỏ mà chúng có thể xảy ra.

Sau khi mô phỏng trên máy tính, nhóm nghiên cứu đã tìm thấy 23 phân tử được coi là có khả năng ngăn chặn cơn đau mà không gây ảnh hưởng nguy hiểm như thở nông, táo bón – những tác dụng phụ thường gặp của những opioid.

Các nhà nghiên cứu đã sàng lọc và tìm ra chất tiềm năng nhất, sau đó tối ưu hóa tăng cường hiệu lực kết nối các phân tử lên 1000 lần. Và chất PZM21 đã được tìm ra.

Khi thử nghiệm trên chuột, mức độ giảm đau của thuốc tương tự morphine trong khi giảm thiểu những tác dụng phụ như thở nông hay táo bón. Các nhà nghiên cứu cũng cho rằng loại thuốc này không gây nghiện bởi nó không kích hoạt hệ thống dopamine trong não.

Thêm vào đó, những con chuột thí nghiệm đã thử với PZM21 không phải  trải qua nhiều lần dùng thuốc, đây là bằng chứng cho thấy thuốc không gây nghiện – thử nghiệm tương tự với morphine được biết là thay đổi hành vi của chuột. Nhưng các nhà nghiên cứu thừa nhận rằng cần thực hiện thực nghiệm để xác minh lại giả thuyết này.

“Chúng tôi đã không chỉ ra rằng điều này là thực sự không gây nghiện”, Shoichet nói. “Tới thời điểm này chúng tôi chỉ nhận thấy rằng những con chuột không xuất hiện biểu hiện chủ động tìm thuốc”.

Nhưng câu hỏi lớn nhất về PZN21 là liệu tác động an toàn và đầy hứa hẹn này sẽ an toàn khi chuyển sang trên người, vì nhiều nghiên cứu trên động vật không đủ tái hiện kết quả trong các thử nghiệm của con người.

Các nhà nghiên cứu đang thành lập công ty, trong khi tinh chỉnh và kiểm tra chất PZN21 với hy vọng rằng nó trong thời gian tới có thể được thương mại hóa, quá trình này có thể mất nhiều năm trước khi có nhiều câu trả lời về hiệu quả cuối cùng của PZM21.

“Tôi nghĩ chất này thực sự là một thành tựu quan trọng” Gavil Pasternak, một nhà nghiên cứu thuốc, Trung tâm Ung thư Sloan Kettering, New York, ông không tham gia vào cuộc nghiên cứu, có nhận xét với tờ Angus Chen tại NPR. “Chúng là những nhân tố dược lý mới, hứa hẹn trong lĩnh vực thuốc trong 10 năm tới".

Phát hiện được công bố trên tạp chí Nature.
Nguyễn Thị Mỹ Duyên SBC Scientific